原文写成于2022-12-27
美国FDA批准的首个植物细胞表达型药物ELELYSO,采用基因工程改造的胡萝卜细胞(ProCellEx平台),是Protalix公司的第一个商业产品。
这个 case 似乎是目前绝无仅有的植物宿主细胞用于生产人用蛋白药的案例，而且是一段以色列的犹太人的故事。
胡萝卜起源于中亚地带。我在美国读书的时候参加学院的research day fair，记得有个以色列来的小哥就是研究胡萝卜抗旱品种和色素品种的，现在看来以色列人或许的确是对胡萝卜有特殊的偏爱。ELELYSO所讲述的正是一家以色列的医药企业用胡萝卜细胞作为宿主治疗犹太人的疾病的故事。
ELELYSO这个产品是一种Ceredase基因重组的β-葡糖脑苷脂酶制剂，是用于治疗I型戈谢病的。这是一种在犹太人人群中较为高发的罕见病。
戈谢病为常染色体隐性遗传，致病基因位于1号染色体。目前发现位于染色体1q21的GBA基因点突变。GBA基因可见到错义突变、剪接突变、转移突变、基因缺失、基因与假基因融合等，导致葡糖脑苷脂酶的催化功能和稳定性下降，使大量的葡糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺和脑组织的单核-巨噬细胞中蓄积，形成典型的戈谢细胞。
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